“유전성 질병 치료 알약 3년 내 등장” _도박 카드_krvip

유전자 결함으로 인한 선천성 질병을 치료할 수 있는 알약이 3년 내에 나올 전망이다. PTC 세라퓨틱스가 개발한 신약 'PTC124'는 쥐 실험에서 뒤시엔느형 근육퇴행위축, 낭성섬유증 같은 선천성 질병을 치료하는 효과를 확인했다. 연내 최종 임상시험이 실시되고, 2009년 초쯤 시판 허가가 나올 것이라고 영국 더 타임스 신문은 23일 보도했다. 이 신약은 난치병인 뒤시엔느형 근육퇴행위축과 낭성섬유증뿐만 아니라 1천800종이 넘는 다른 유전성 질병을 치료하는 데도 이용될 수 있을 것으로 보여 과학자들을 흥분시키고 있다. PTC124는 문제가 생긴 유전자에 따라 매우 다양한 증상들을 유발할 수 있는 특정한 종류의 돌연변이인 "넌센스 돌연변이"에 초점을 맞추고 있기 때문에 다양한 질병에 약효가 있을 것이라고 과학자들은 판단하고 있다. 이 연구를 이끈 미국 펜실베이니아 대학의 리 스위니는 "이 약의 특별한 점은 질병을 유발한 한 돌연변이만 공격하는 게 아니라 전체 돌연변이 집단을 공격하는 데 있다"고 말했다. 이 신약의 동물 실험 결과에 대한 보고서는 23일자 과학잡지 '네이처'에 실렸다.